近些年，基因組技術的革新引領了新藥靶點數量增加，推動了新藥的研發和使用；循證醫學、價值醫學的發展，有效地促進了藥物合理使用和醫療的進步。在近日由北京藥學會主辦，北京市社區衛生協會協辦，《臨床藥物治療雜志》社承辦的首屆臨床藥物治療大會上，大會以“共同追求適宜的藥物治療”為主題，邀請多位國內外知名專家，共同探討了眾多醫藥界新思想、新動態，其中幾位專家的演講格外精彩。

精準用藥

是精準醫學的核心

中國醫學科學院北京協和醫學院院校長、中國工程院副院長、中國工程院院士王辰：如今，有多種醫學模式在共同推進醫學進步，其中以循證醫學和精準醫學在近些年最受推崇。循證醫學是用“小人群”建立“大人群”的臨床指南，它關注群體的共同特征，對個體間的差異注意不夠。精準醫學是基于個體制定個體化治療方案的，以個體基因組差異為根本依據。兩者是不同層面、不同側重、互為補充且無法互相替代的。

精準醫學的核心是藥物基因組學。精準醫學在臨床實際中通常有三個實際應用領域。一是幫助醫生明確藥物適應證，如腫瘤靶向藥物、小分子藥物，它們的應用可通過患者的腫瘤分子病理結果、信號通路等加以選擇。二是藥物禁忌證規避，比如氟尿嘧啶、卡馬西平等藥物在應用前可通過檢測相關基因，避免嚴重藥物副作用，以確?；颊吣軌虬踩珣谩Ｈ莿┝窟x擇，如某種藥物患者應用效果個體差異很大，此時檢測相關的藥物代謝基因可幫助醫生精準決策臨床用藥劑量。

不難理解，精準醫學的核心就是藥物基因組學，為此國際學術界已形成較系統的藥物精準治療知識庫，截至今年5月17日美國共納入266種藥物，其中非靶向藥物211種，靶向藥物55種。而這些藥物中，有些（A類）在使用前必須檢測、有些（B類）使用前強烈建議檢測，還有些使用前建議檢測。相對而言，我國尚未形成完備的藥物精準治療知識庫，在美國納入266種藥物中，我國已上市166種，其中僅有卡馬西平在說明書中進行了警示性標注。因此只有結合我國人群特點，將現有藥物進行清晰分類，即建立我們的藥物精準治療知識庫，才能讓精準醫學的研究成果真正落地應用、造福患者。

需關注藥物經濟學評價

首都醫科大學附屬北京天壇醫院常務副院長、國家神經疾病臨床研究中心主任王擁軍：無論是臨床醫生還是臨床藥師，大家最為關心的都是藥品應用的安全性和有效性，較少考慮經濟性，但其實在很多藥物研究過程中，藥物經濟學也是非常關鍵的研究方向之一。

藥物經濟學的研究任務主要是通過成本分析對比不同的藥物治療方案/醫療干預措施與其他治療干預方案的優劣，設計合理的醫護干預方案，保證有限的社會衛生保健資源發揮最大的作用。由于每個國家的國情不同，因此富裕的國家比貧窮國家為獲得同樣的增量效果愿意支付更高的額外費用。因此采用同一個標準判斷是否有成本效果是比較武斷的，設定判斷標準時需要考慮各國的支付能力。美國的評價標準相對直接，非常值得、值得和不值得的標準分別為小于1萬美元、1萬~5萬美元、大于5萬美元。

下面以我們的一項研究舉例說明醫藥經濟學研究的重要性。在正常人群發生致殘性腦血管病之前，大多會先發生非致殘性腦血管病，這些患者中有10%~20%會出現復發并進展為致殘性腦血管病，而若接受及時充分的治療，則可避免復發甚至回歸正常人群。我們團隊完成的CHANCE研究就是針對這些伴有急性非致殘性腦血管事件高危人群進行的氯吡格雷療效研究。研究得出了陽性結果，即氯吡格雷能夠有效減少復發（HR=0.68）。但新的聯合治療方案每位患者在3個月的療程內需要支付更多費用，那么它是否劃算呢？這是我們必須要回答的問題，因為如果不劃算，它是很難成為A類推薦被寫入指南的。

隨后的研究證實患者多支付1250元，可以平均額外獲得0.037個質量調整生命年，因此聯合應用氯吡格雷/阿司匹林是值得的。而且今后若氯吡格雷價格進一步下降，這一治療還會更為劃算。

可見，藥物經濟學的作用有很多，它可以提高藥物資源的技術效率和配置效率，促進臨床合理用藥，控制藥品費用的不合理增長，影響藥物定價與報銷補償，提供市場營銷依據以及提