規(guī)范的超說明書用藥有著積極的臨床價值，能讓藥品的一些前沿的用法運用到患者身上，對有些疾病治療能起到很好的促進作用。但是，因為用法并未在藥品說明書上記載，也未通過規(guī)范的試驗及相關(guān)部門審核，無法驗證其安全性和有效性，所以會存在很大法律風險。

藥品說明書更新滯后、藥品研發(fā)臨床實驗困難，以及醫(yī)藥企業(yè)受利益驅(qū)使等，是出現(xiàn)超說明書用藥的主要原因。常見的風險包括三類。

一、用藥安全問題 

藥品的說明書用法經(jīng)過了嚴格的試驗和臨床實踐，安全性能得到較大保障，而超說明書用藥則是有待證實的用法，僅憑醫(yī)師有限的臨床經(jīng)驗可能無法避免其潛在的不確定性和風險性。

二、引發(fā)醫(yī)療糾紛 

根據(jù)《處方管理辦法》第14條和《醫(yī)療機構(gòu)藥事管理規(guī)定》第18條，我國目前在法律層面均要求按照藥品說明書開具處方、使用藥物，并不認可超說明書用藥。且《侵權(quán)責任法》第58條規(guī)定“患者有損害，因下列情形之一的，推定醫(yī)療機構(gòu)有過錯：（一）違反法律、行政法規(guī)、規(guī)章以及其他有關(guān)診療規(guī)范的規(guī)定”。所以，一旦超說明書用藥時患者發(fā)生任何不良后果，醫(yī)院可能會被認定為違反診療規(guī)范，可能處于被推定過錯的不利位置。

三、醫(yī)保拒付

以北京市為例，根據(jù)藥品目錄規(guī)定，“使用《藥品目錄》內(nèi)藥品，要嚴格按照國家食品藥品監(jiān)督管理局對該藥品規(guī)定的適應(yīng)證范圍使用”。北京市《醫(yī)療保險審核拒付原因和處理辦法》也將超說明書用藥定性為不合理用藥，如果藥品使用時適應(yīng)證和用法超出藥品說明書的規(guī)定，醫(yī)保將對該費用拒付。

有學者在2012年檢索了世界各國超說明書用藥的法律法規(guī)和指南，結(jié)果顯示全球有與超說明書用藥相關(guān)立法的國家僅有7個，其中美國、德國、日本等6國明確規(guī)定允許超說明書用藥，印度則明確不允許。澳大利亞、中國、南非則是有政府部門或?qū)W術(shù)組織發(fā)布了與超說明書用藥相關(guān)的指南或建議。

目前我國在國家層面尚未對超說明書用藥做出規(guī)定，僅有廣東省藥學會在2010年發(fā)布過《藥品未注冊用法專家共識》，四川省藥學會于2013年、中國藥理學會于2015年發(fā)布了《超說明書用藥專家共識》。

為了發(fā)揮超說明書用藥的積極作用，降低其風險，可以參考我國相關(guān)藥學會發(fā)布的《專家共識》，在臨床實踐中從以下幾個方面，對超說明書用藥的適用進行管理。

患者利益最大化 

在治療中，當無合理的可替代藥品時，要考慮超說明書用藥存在的風險以及不同治療方案對患者病情的治療效果，充分權(quán)衡利弊，選擇能最大限度保護患者健康的治療方法。醫(yī)師應(yīng)該嚴格遵從“良父義務(wù)”，嚴格限制用藥目的，以患者利益最大化為原則。

有合理的醫(yī)學實踐證據(jù) 

中國藥理學會在《超說明書用藥專家共識》中將超說明書用藥的證據(jù)根據(jù)推薦強度分為5個等級。一是證據(jù)可靠，可使用級；二是證據(jù)可靠性較高，建議使用級；三是證據(jù)有一定的可靠性，可以采用級，包括設(shè)有對照，但未用隨機方法分組研究證實的超說明書用藥；四是證據(jù)可靠性較差，可供參考級；五是證據(jù)可靠性差，僅供參考，不推薦使用級，包括描述性研究、病例報告以及專家意見。醫(yī)療機構(gòu)及臨床醫(yī)師在不可避免需要超說明書用藥時，應(yīng)當優(yōu)先選擇證據(jù)可靠度更高的用法，盡可能降低用藥風險。

建立醫(yī)院內(nèi)部管理制度 

醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)當建立院內(nèi)的超說明書用藥管理制度，對超說明書用藥的院內(nèi)申請備案流程進行明確。臨床醫(yī)師可申請超說明書用藥備案，申請時應(yīng)當說明超說明書的用法、循證醫(yī)學證據(jù)等內(nèi)容。醫(yī)院藥事管理委員會應(yīng)當對超說明書用藥內(nèi)容進行討論審核，綜合評估超說明書用藥的風險、必要性等問題，給出最終意見。對于藥事管理委員會同意的超說明書用藥方案，應(yīng)當提報倫理委員會審核同意并在院內(nèi)備案后使用。藥事管理委員會應(yīng)當定期對超說明書用藥的必要性進行重新評估，對院內(nèi)超說明書用藥行為進行技術(shù)指導(dǎo)。

患者知情同意 

充分告知患者超說明書用藥的風險以及可采取的不同治療方案，保證患者理解并同意，簽署知情同意書。