代表您好：

您提出的《關于取消藥品使用超說明書醫保報銷限制的建議》收悉，經商國家醫保局、國家藥監局，現答復如下：

一、工作現狀和進展情況

近年來，隨著經濟社會和醫學科學的快速發展，人們對各種疾病的認識不斷深入，超出藥品說明書范圍的使用情況隨之出現。2021年《醫師法》的實施，首次從法律層面明確了特殊情況下超說明書用藥的合法性，為臨床實踐提供重要依據。腫瘤等專科領域的管理辦法和醫療機構內部審核制度的建立，使超說明書用藥逐步走向規范化、科學化。

二、關于所提建議的答復

（一）關于建立健全超說明書用藥管理制度。《醫師法》和《藥品管理法》為超說明書用藥提供了法律依據，明確在尚無有效或者更好治療手段且患者知情同意的情況下，醫師可采用具有循證醫學證據的藥品用法實施治療。我委發布的《抗腫瘤藥物臨床應用管理辦法（試行）》和《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則》進一步規范了抗腫瘤藥物的超說明書使用，要求醫療機構制定管理制度和技術規范，嚴格管理。

（二）關于合理調整超說明書用藥報銷范圍。根據《基本醫療保險用藥管理暫行辦法》規定，符合藥品法定適應癥及醫保支付范圍的用藥可由基本醫療保險基金支付。醫保支付范圍是根據藥品法定說明書適應癥，按照專家評審意見確定的。超說明書用藥目前未納入基本醫保支付范圍，需由患者承擔相應治療費用。

（三）關于完善超說明書用藥監測評價體系。我委于2019年和2021年相繼發布了藥品臨床綜合評價工作通知，要求醫療機構圍繞藥品安全性、有效性、經濟性、創新性、適宜性和可及性六個維度開展系統評估，在全國范圍內建立起以臨床價值為導向的藥品使用監測和綜合評價機制。這一機制不僅為合理用藥提供依據，也為完善超說明書用藥監測評價體系奠定了基礎。2021年發布的《藥品臨床綜合評價管理指南（試行版）》從評價維度、方法學要求和結果應用等方面提供了基本框架，2024年出臺的《藥品臨床綜合評價質量控制指南（試行）》則進一步規范了評價過程中的質量控制措施，確保評價的科學性和規范性。

（四）關于深化推進藥品使用說明書更新改革。國家藥監局通過《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則》等技術規范，明確將“為已上市藥物的說明書變更提供證據”列為真實世界研究的重要應用場景，建立說明書更新的證據支持體系。《藥品注冊管理辦法》支持以臨床價值為導向的藥物創新，并對藥品優先審評審批的適用情形、程序要求作出明確規定。2023年出臺的《藥品說明書適老化及無障礙改革試點工作方案》在8個省開展試點，配套發布編寫指南和技術標準；《無障礙環境建設法》進一步將適老化要求法定化。這一系列政策構建了從研發審評到臨床應用的全鏈條管理體系，既強化科學依據，又提升便民服務水平。

三、下一步工作目標和計劃

我委將推動完善相關管理政策，持續加強醫療機構藥事管理。同時，加強與有關部門的協同配合，推動持續提高臨床合理用藥水平，切實維護人民群眾健康權益。

感謝您對衛生健康工作的關心和支持。

國家衛生健康委

2025年7月24日